deal_by_deal: Белки водорослей помогут восстановить зрение при некоторых видах слепоты

Этой публикацией мы открываем здесь русскую версию блога основателя Future Biotech Дмитрия Кузьмина deal_by_deal, где будет рассказывться о важных сделках в биотехе. А вот и сам блог на английском - подписывайтесь.


Белки водорослей помогут восстановить зрение при некоторых видах слепоты

Компания RetroSense Therapeutics закрыла инвестиционный раунд В объемом $6 млн при участии  фондов RBV Capital, BlueWater Angels, ExSight Capital и Santen Pharma на продолжение клинических разработок технологии RST-001 для лечения прогрессирующего нейродегенеративного заболевания пигментного ретинита (retinitis pigmentosa), часто приводящего к слепоте. Основатель FutureBiotech Дмитрий Кузьмин, венчурный партнер фонда RBV Capital, отмечает, что новая технология - пример того, как сливаются воедино генная и клеточная терапия, биоинформатика и геномика.

Пигментный ретинит — это форма дистрофии сетчатки, когда фоторецепторы погибают, лишая человека возможности видеть. До сих пор считалось, что болезнь не поддается лечению. На сегодняшний день по всему миру насчитывается около полутора миллионов людей с этим диагнозом; наследственная предрасположенность к заболеванию отмечена у индейцев навахо. Только в США около 22 тысяч человек полностью ослепли от этой болезни.

Решение, предложенное RetroSense, лежит в области оптогенетики. Оптогенетика — новая технология в арсенале молекулярной нейробиологии — делает возможным полное излечение пигментного ретинита. Технология предполагает использование канального родопсина — белка, который похож на светочувствительные белки человеческого глаза (опсины). Канальный родопсин — это белок, который позволяет водорослям находить источник света и “тянуться” к нему для более эффективного фотосинтеза. Канальный родопсин воспринимает свет, создавая однокомпонентный светочувствительный катионный канал (подробнее о применении оптогенетики для лечения слепоты читайте на сайте biomolecula.ru).

Более десяти лет назад ученые предположили, что эти механизмы можно использовать для управления электрической активностью нейронов, и предложили широкий набор возможных применений. Однако для излечения пигментного ретинита этот метод не использовался Метод RST-001, предложенный RetroSense, заключается в восстановлении светочувствительности сетчатки даже в том случае, если фоторецепторы уже мертвы. Подход достаточно прост: используется адено-ассоциированный вирус (ААВ), в который «упаковывается» ген канального родопсина, чтобы создать зависящий от света ток ионов в ганглионарных клетках сетчатки: в норме на них поступает сигнал от фоторецепторов (поврежденных при пигментном ретините). Это делает ганглионарные клетки чувствительными к свету (или скорее делает их более светочувствительными, так как они в любом случае выделяют меланопсин — фотопигмент, участвующий в регуляции циркадных ритмов).

Ожидается, что метод даст возможность восстановить зрение даже тем, кто уже полностью ослеп. Большая ставка в этом методе делается на пластичность человеческого мозга: ожидается, что зрительная кора «поймет» измененный нейронный код и научится получать таким способом полноценные изображения. Процедура обещает быть простой: в форме внутриглазных инъекций единоразово или с редкими повторениями. Ожидается, что первая инъекция пациенту будет сделана в течение ближайшего месяца.

До сегодняшнего дня существовало только три частичных решения для лечения пигментного ретинита и сухой возрастной макулярной дистрофии, которая имеет схожие симптомы:

  1. Препарат Lucentis совместного производства фармацевтических компаний Genentech и Novartis, который нужно вводить в глаз каждые две недели. Главный эффект — подавление VEGF, фактора роста эндотелия сосудов, что останавливает дегенерацию. Этот метод позволяет защитить уцелевшие фоторецепторы, однако вылечить пигментный ретинит окончательно таким образом нельзя.

  2. Для обладателей мутации гена RPE65, которая вызывает некоторые виды пигментного ретинита, разрабатывается препарат от компании Spark Therapeutics. Компания недавно обнародовала данные 3-ей фазы исследований, демонстрирующие значительные улучшения состояния у пациентов с прогрессирующей нейродегенерацией. Это хорошие новости, однако они не помогут тем, кто уже ослеп, а стоимость такого лечения составит около 100 тысяч долларов в год.

  3. Полная замена глаза по технологии Argus 2. Речь идет о бионическом глазе: эта технология на сегодняшний день предполагает ношение рюкзака с электроникой стоимостью 150 тысяч долларов, а также дорогую и разрушительную операцию на зрении — при условии неполного восстановления зрения. Подробнее о работе бионического глазного протеза можно прочесть на сайте biomolecula.ru.

“Последние три года генная и клеточная терапия, биоинформатика и геномика сливаются воедино. — комментирует Дмитрий Кузьмин, основатель Future Biotech и венчурный партнер фонда RBV Capital. — RetroSense — пример компании, которая смогла предложить вариант лечения заболевания при помощи технологии, которая еще вчера была на лабораторном столе. Мы с нетерпением ждем результатов инъекции первому пациенту”.

Источник - Deal_by_deal

Комментарии

Войдите или зарегистрируйтесь, чтобы
принять участие в обсуждении